• Revue trimestrielle de SOS Globi

GLOBINOSCOPE

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Paroles de drépano

’Hydréa est un nouveau médicament employé en remplacement de la transfusion dans le traitement de la drépanocytose, et les drépanocytaires, de plus en plus au courant, se demandent s’ils peuvent en bénéficier. Nous avions demandé à deux médecins, Marianne de Montalembert et Dora Bachir, de vous informer sur cette nouvelle molécule. Puis, pour tous ceux qui n’ont pas pu assister à ce débat, nous avons publié l’article de madame Bachir dans Globinoscope numéro 35. Cependant, nous revenons une fois de plus sur ce thème, car il manquait le contrechamp des témoignages : « Les paroles des drépanocytaires ». Ce point de vue est rarement exprimé. Aussi, nous remercions Jean Emmanuel qui, sans fausse pudeur, témoigne aujourd’hui. Bien entendu, c’est son témoignage, il n’est pas le reflet de toutes les expériences heureuses ou malheureuses de l’Hydréa. Vous pouvez donc, à votre tour, nous informer de vos considérations sur ce médicament, elles s’ajouteront aux témoignages et formeront un ensemble plus appréciable, même par le corps médical.

Recherche : Des progrès attendus pour demain...

Les avancées des traitements, la recherche sur la drépanocytose sont des thèmes porteurs d’espoirs qui reviennent souvent au cours de nos discussions. La thérapie génique de la drépanocytose est-elle pour demain ? A quand la guérison ?

Nous vous donnons donc rendez-vous le 5 octobre pour une réunion d’information : « Demain,  quels espoirs pour les drépanocytaires », organisée avec le concours de toutes les associations de familles, elles-mêmes réunies pour une semaine, du samedi 28 septembre au 5 octobre, autour d’un stand, au Centre

Commercial de Créteil Soleil dans le cadre des Rencontres de

 l’Outre-Mer, proposées par l’ACRAG (Association Culturelle des

 Ressortissants Antillo-Guyanais).

Enfin, nous déployons encore plus d'efforts pour que les groupes de parole soient à la disposition des familles afin d’adoucir l’épreuve de l’annonce de la drépanocytose, cette étape de la vie bien souvent difficile. Nous éditons une affiche « Parents retrouvez le sourire » que nous destinons à toutes les maternités pour que les mamans connaissent SOS Globi et les groupes de parole.

Numéro 36                       septembre 2002

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NOUS REMERCIONS LA SOCIETE VitalAire QUI PREND EN CHARGE LE ROUTAGE

L'Hydréa, ça change la vie !

Les témoignages des patients traités à l'hydréa répondent aux propos des médecins qui ont animé la réunion d'avril, et à l'article paru dans notre numéro 34. Nous avons choisi de donner un écho complémentaire, moins technique, par le témoignage de Jean Emmanuel. En effet, ses réflexions aideront ceux qui, un jour, auront à se décider pour ce traitement.

La lecture de l’excellent article de Madame le Docteur Dora BACHIR sur l’Hydréa, paru dans GLOBINOSCOPE no34 de mars 2002, a suscité en moi quelques commentaires que j’ai pensé utile de vous faire connaître afin que ceux auxquels il est proposé d’être placé sous Hydréa puissent se faire une opinion sur cette thérapie.

En effet, homozygote SS aujourd’hui agé de 42 ans, je fais partie des « plus de 80 patients » de l’hôpital Henri Mondor auxquels le Dr BACHIR fait allusion dans son article.

C’est en 1970, après le brusque décès de ma petite sœur, que mes parents ont découvert que la drépanocytose avait été la cause de ce décès et que j’étais moi-même drépanocytaire. Nous résidions alors au Niger et je venais tout juste d’avoir 10 ans. Dès lors, mes crises et mes douleurs auparavant inexpliquées ont trouvé une justification rationnelle.

J’étais régulièrement en crise et au fil des ans les complications sont apparues :

Septembre 1980 : au cours d’une crise, hémorragie oculaire bilatérale avec comme conséquences un rétrécissement du champ visuel et, au point de vue scolaire, une année blanche ;

1987 : nécrose de la tête du fémur et première prothèse de hanche.

1993 : nécrose de la 2^ème tête du fémur et 2^ème prothèse de hanche - perte de l’audition côté droit ;

1997 : perte d’une partie de l’audition côté gauche ; jusqu’en décembre 1998 : fréquentes hospitalisations avec syndrome thoracique aigu, septicémie suite à une mauvaise manipulation de mon cathéter par une infirmière à domicile, etc.

En effet, la pose de ce cathéter m’avait été proposée afin de pouvoir pratiquer plus aisément les transfusions auxquelles j’étais soumis régulièrement. Le cathéter était également utilisé pour effectuer les saignées dons un premier temps, puis pour passer le Desféral (saignées ou Desféral étant les conséquences inévitables du traitement transfusionnel).

Un jour que l’ambulance était venue me chercher à la maison alors que j’étais en crise, la gardienne de l’immeuble qui passait par là a eu ces mots à l’attention de mon épouse :

« Décidément, il n’arrête pas celui-là! »

Au fond, elle avait raison cette gardienne car j’étais arrivé à un point tel que je ne pouvais pas élaborer un programme et le respecter. Je devais me rendre à l’hôpital au minimum une fois par mois pour la saignée et la transfusion, sans compter les rendez-vous avec le Dr BACHIR, le bilan annuel, les rendez-vous avec les ophtalmologistes, les ORL, le chirurgien ; en effet, la septicémie a engendré une infection de l’une de mes prothèses de hanche et il a fallu la changer un peu prématurément car je ne pouvais plus me déplacer sans l’aide de deux cannes.

En fait, toute mon existence était rythmée par mes rendez-vous et mes hospitalisations.

Bien entendu, il était hors de question d’avoir la moindre activité professionnelle. Un jour, j’ai été admis à un test et j’ai été recruté. Trois jours plus tard j’ai eu une crise et dix jours après, lorsque j’ai regagné mon domicile, j’ai trouvé ma lettre de fin de contrat à l’essai qui m’attendait.

Mais venons-en plutôt au sujet du jour, car des exemples comme celui-là, tous les drépanocytaires peuvent en citer de multiples.

En novembre 1998, le Dr BACHIR m’a proposé de me mettre sous Hydréa. Je n’avais jamais entendu parler de ce traitement. Elle a beaucoup insisté sur les effets secondaires de ce médicament, en premier lieu sur la stérilité. J’avais déjà un enfant et je ne me voyais pas, à l’époque où la proposition m’a été faite, élever un autre enfant. J’aurais bien voulu en avoir un deuxième, certes, mais je ne me sentais pas capable physiquement d’assumer cette nouvelle responsabilité. Fin décembre 1998, j’ai commencé à prendre l’Hydréa et je voudrais dire aujourd’hui aux hommes qui hésitent et qui ne savent pas s’ils doivent accepter ou non ce traitement qu’il y a certaines choses dont il faut être conscient :

1. Concernant l’efficacité du produit

Grâce à ce médicament, je suis maintenant en « relative » bonne santé. Je n’ai quasiment plus de crise, je dresse un planning comme n’importe qui, je fais des projets et je les respecte par la suite.

Numéro 36                                 septembre 2002

En tout cas, je peux dire que je suis pratiquement sur à 80/90% que ce ne sera pas une crise qui m’empêcherai, d’être présent à une réunion, d’assister à une cérémonie ou encore d’effectuer un voyage.

Pour parler clairement, je dirais que

l’Hydréa, ça change la vie du drépano !

Ca change tellement la vie que ce que l’on ne pouvait envisager auparavant, devient possible après.

Je constate que l’Hydréa n’empêche pas l’évolution de la maladie ni la survenance de ses complications.

En effet, après les hanches, c’est maintenant au tour de mes épaules d’être atteintes de nécrose, au point que je devrai bientôt subir une intervention chirurgicale supplémentaire.

Voyons maintenant le revers de la médaille.

Les crises ne sont plus qu’un mauvais souvenir pour ma famille et moi. Et voilà que mon épouse se met à me parler d’un deuxième enfant.

Il est vrai qu’un autre enfant est une « bonne idée », en soi, surtout dans le milieu de la famille africaine où l’on conçoit difficilement l’enfant unique.

Evidemment, le Dr BACHIR m’avait dit que si je voulais de nouveau avoir un enfant, il suffirait que j’arrête ce traitement pendant 6 mois environ. Mais qu’en est-il pratiquement ?

2. Concernant les effets secondaires : la stérilité Depuis 1998, j’ai eu une ou deux crises parce que je n’avais pas pris mes comprimés pendant 4 ou 5 jours. Parfois, lorsque je cesse de prendre l’Hydréa ne serait-ce que 3 jours, je commence à ressentir des douleurs.

Comment pourrais-je maintenant arrêter volontairement ce traitement pendant plus de 6 mois ? A l’époque, je n’avais malheureusement pas réalisé qu’un arrêt de l’Hydréa signifierait la reprise des transfusions, la reprise des saignées ou du Desféral, la survenance inévitable de nouvelles crises, etc. Bref, retour à la vie d’avant décembre 98, retour à la case départ.

Comment pourrais-je aujourd’hui arrêter l’Hydréa alors que j’ai trouvé un emploi dans lequel j’ai un certain nombre de responsabilités et que les absences (congés) sont programmées quelques 4, 5 parfois 6 mois à l’avance, afin que la marche du service soit perturbée le moins possible.

En fait, je réalise maintenant que je suis devenu complètement dépendant, pratiquement « prisonnier » de l’Hydréa parce que je me sens tellement bien que je n’envisage plus, je ne veux plus, je n’ai plus envie de revivre ce que j’ai connu et enduré jusqu’en décembre 1998.

Il n’en est plus question... Et donc, il n’est plus question pour moi d’avoir un enfant. D’où la survenance de tensions autour de moi sur ce problème épineux d’un deuxième enfant.

Le Dr BACHIR m’avait proposé la cryopréservation des spermatozoïdes avant de débuter le traitement par l’Hydréa, ce que je n’ai pas fait et que finalement je regrette un peu aujourd’hui.

Pourquoi ne l’ai-je pas fait ? Simplement parce que je luttais en permanence contre ces satanées crises et que je n’avais pas imaginé un seul instant que ce médicament serait si efficace qu’il me redonnerait un jour le goût de vivre et l’envie d’élever des enfants.

3. Les autres effets secondaires

Depuis que je prends ce médicament, l’effet principal a été la prise de 4 à 5 kilos. La première remarque qui vient de ceux que je n’ai pas rencontré depuis longtemps est toujours la même : « Dis donc tu as grossi ! » Ils ajoutent tous que ça se remarque aux joues et au « petit ventre qui pointe » paraît-il. Je leur répond à tous « C’est l’Hydréa ». Pour le reste, les autres effets secondaires cités dans l’article sont pratiquement inexistants chez moi, à part quelques taches de pigmentation sur les chevilles.

Par ce petit témoignage, j’ai voulu simplement direqu’il ne faut pas hésiter à faire procéder à la cryopréservation. C’est très important, car on ne sait pas de quoi demain sera fait. Et ce qui est encore mieux, c’est d’avoir son enfant, d’accepter la cryopréservation et ensuite de se mettre à l’Hydréa une fois pour toutes, car, en ce qui me concerne, faire machine arrière s’avère très difficile, voire même impossible.

Globinoscope           Revue trimestrielle de SOS Globi       Numéro 36 - septembre 2002

Recherche :des progrès

attendus pour demain

Le 5 octobre prochain, nous vous proposons une réunion d’information sur le thème de la recherche. Bien entendu, le Professeur Yves Beuzard, « père de la souris drépanocytaire » sera présent, il répondra ainsi à toutes vos questions. Nous aborderons également les progrès de la recherche clinique et les nouveaux axes de travail.

Thérapie génique de la drépanocytose :

résultats prometteurs chez la souris

Une étape majeure vers la thérapie génique de la drépanocytose vient d’être franchie, grâce aux résultats d’une étude franco-américaine conduite par le Dr Philippe Leboulch et le Professeur Yves Beuzard (Inserm, hôpital Saint-Louis, Paris).

Ces chercheurs ont utilisé deux modèles de souris transgéniques malades, exprimant l’hémoglobine drépanocytaire humaine. Pour corriger la maladie, ils ont transféré dans les cellules souches hématopoïétiques de ces souris, ex vivo, le gène «A» de l’hémoglobine : celle-ci est non seulement fonctionnelle, mais elle inhibe aussi la formation des fibres de polymères d’hémoglobine S. Résultat :

Toutes les souris drépanocytaires traitées ont été guéries à long terme.

L’étape suivante consiste maintenant à vérifier l’innocuité du vecteur et l’efficacité de l’expression de ce « gène médicament » dans des cellules humaines et chez le macaque.

Ces travaux ont été publiés dans la prestigieuse revue Science en décembre 2001. Dès janvier, les média ont largement repris cette information (INSERM- L’express, janvier, Science et Vie, février)

INFO

La Fédération des Maladies Orphelines, L'AFRG, édite un guide : « Maladies orphelines, vivre au quotidien ». Guide pratique d’aide à la vie quotidienne des personnes atteintes de maladies orphelines et de leurs proches, cet ouvrage marque la volonté de l’AFRG de mettre en place des actions pragmatiques et d’apporter des solutions concrètes aux difficultés que rencontrent les familles touchées par une pathologie rare et délaissée.

AFRG - 5, rue Casimir Delavigne -75005 Paris

ESPACE D'ENTRAIDE

Une maman a besoin de vous

Globinoscope            Revue trimestrielle de SOS Globi    Numéro 36 - septembre 2002

QUESTIONNAIRE POUR LES PATIENTS

SUIVIS DANS L’UNITE DE GENETIQUE

DU GLOBULE ROUGE DE L’HÔPITAL HENRI MONDOR

Depuis 4 ans, l’équipe du Centre vous convie régulièrement à des réunions d’information et d’échanges sur la drépanocytose.

Ces réunions se tiennent le samedi. Aujourd’hui, il est nécessaire de faire le point sur ces rencontres

Afin de mieux répondre à vos attentes, l'équipe du Centre vous propose d'améliorer ces réunions, à travers un questionnaire, pour vous accompagner plus efficacement durant votre traitement.

Ce questionnaire est anonyme. Vous pouvez vous le procurer au Centre, le remplir sur place ou non et le déposer dans la boîte prévue à cet effet ou bien de le retourner par la Poste au Secrétariat médical (à l’adresse figurant sur l’en-tête). Nous vous engageons vivement à participer à cette enquête.

Quel drépano êtes-vous ?

Votre Âge

a) 18-34 ans

b) 35-55 ans

c) 56 ans et plus

Forme de votre drépanocytose

a) SS                           b) SC

c) SB  thalassémie         d) autre

Depuis combien de temps avez-vous

connaissance de votre maladie :

a) moins de 5 ans          b) entre 5 et 1 0 ans

c) plus de 10 ans

$Depuis combien de temps êtes-vous suivi pour votre maladie

a) moins de 5 ans         b) entre 5 et 10 ans

c) 10 ans et plus

Avez-vous été ou êtes-vous traité par :

a) Transfusion               b) Hydréa

vous avez  dit info ?

De manière générale, pensez-vous être suffisamment informé sur votre maladie ?

oui                                non

Comment êtes-vous informé sur la maladie ? Classez de 1 à 5, vos principales sources d’information

(1, le plus important - 5, le moins important)

a) votre médecin de famille

b) le médecin du centre

c) rencontres avec d’autres malades dans un cadre

associatif

d) consultations de sites Intemet

e) lectures diverses

Nos samedi  matin...

Avez-vous déjà assisté aux réunions médicales du samedi matin à Mondor ?

Oui                              Non

Si oui, est-ce que cela vous a :

a) Trés intéressé           b) Assez intéressé

c) Peu intéressé

Jusqu’à présent, ces réunions avaient un caractère principalement médical. Souhaitez-vous qu’on y traite également d’autres sujets ?

Oui                              Non

Si oui, lesquels ?

a) vos droits et vos relations dans le travail

b) la scolarité et formation professionnelle

c) vos droits sociaux

d) vos problèmes familiaux, conjugaux

e) autres, préciser lesquels :

Qu’est-ce qui vous paraît essentiel dans ces réunions ? Classez par ordre d’importance (1, le plus important.. 4, le moins important)

a) recevoir de l’information sur la maladie

b) partager l’expérience de la maladie avec d’autres malades

c) témoigner du vécu de votre maladie

d) autres précisez

Souhaiteriez-vous que se tiennent également des réunions sans thème particulier permettant à chacun de s’exprimer de manière informelle :

Oui                              Non

Disposez-vous ou avez-vous accès à un matériel informatique :

Oui                              Non

Pour échanger autour des problèmes liés à votre maladie, l’accès à un forum sur Internet vous paraît-il ?

a) essentiel                    b) appréciable

c) négligeable

Si vous avez d'autres idées pour une meilleure

information sur la drépanocytose, n'hésitez pas de

nous en faire part.

Dora Bachir et Françoise Fréard

Septembre, c'est aussi la rentrée

pour les groupes de paroles

SOS Globi cherche à faire connaître ces groupes de parole. Nous avons décidé de réaliser une affiche que nous mettons à la disposition de toutes les structures de soins : "Parents retrouvez... le sourire" (maternités, pédiatries, PMI, cabinets médicaux...), accompagnée d'une lettre informative pour relayer l'information auprès des parents. Nous remercions chaleureusement les pédiatres qui nous accueillent dans leurs centres et tous ceux qui collaborent à cette entreprise, sans eux rien ne serait possible. Nous sommes aidés par la Fondation de France, le Ministère de l'Outre-Mer et la société VitalAire qui diffusera cette affiche grâce à son réseau de visiteurs médicaux. Voici donc la lettre...

Ces réunions libres et gratuites s’adressent à toutes celles et à tous ceux qui ont, face à la maladie de leur enfant, un besoin de réconfort.

Animées par un psychologue, le docteur Etsionat ONDONGH-ESSALT, ces réunions se dérouleront une fois par mois, en général le samedi, tout au long de l’année dans le Centre de suivi de votre enfant.

Cette action est soutenue par les équipes des Centres spécialisés dans le traitement de la drépanocytose : Hôpital Trousseau, Hôpital Necker Enfants malades, Hôpital Robert Debré, Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil, Centre Hospitalier d’Evry.

Vous pouvez prendre connaissance du calendrier soit auprès de votre pédiatre, soit en téléphonant à SOS Globi au 01 64 30 93 32

Réunion d'information au Centre de l'hôpital Henri Mondor : samedi 28 septembre de 9h 30 à 11h 30

Thème choisi par les patients : L'isolement du patient drépanocytaire

Cette réunion aura lieu dans la salle de cours de la Policlinique du Centre à Créteil au 1^er étage. Nous comptons sur votre présence... c'est important pour tous.